證券代碼：300204
證券簡稱：舒泰神
公告編號：2025-002
舒泰神（北京）生物制藥股份有限公司
關于注射用STSP-0601取得IIb期臨床研究總結報告的公告
本公司及董事會全體成員保證信息披露內容的真實、準確和完整，沒有虛假記載、誤導性陳述或重大遺漏。
近日，舒泰神（北京）生物制藥股份有限公司（以下簡稱“舒泰神”或“公司”）取得關于注射用STSP-0601的IIb期臨床研究總結報告，現將主要情況公告如下：
一、藥品的基本情況
1、藥品名稱：注射用STSP-0601
2、劑型：注射用無菌凍干粉末
3、適應癥：伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療
4、研究題目：多中心、開放評價注射用STSP-0601在成人伴抑制物血友病患者中有效性和安全性的Ⅱb期臨床研究
二、主要研究結論
IIb期研究結果顯示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療的療效顯著，12h有效止血率為81.94%，優于單組目標值（OPC），差異具有統計學意義（P＜0.0001），達到了預設的主要有效性終點。進一步分析結果顯示，本品治療的首次出血訪視的12h有效止血率為88.00%，本品治療的靶關節出血訪視有效止血率為86.96%，且無論是血友病類型A或B，都可以實現有效止血。本品止血起效快，在實現有效止血的出血訪視中，平均給藥次數（±標準差）為1.9±0.7次，77.12%的出血訪視給藥1~2次即可有效止血。
IIb期研究結果顯示，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的安全性良好。36.00%受試者報告了與試驗藥物相關的不良事件，大多為1級，無需治療可自行恢復，未報告3級及以上不良事件，未報告與試驗藥物有關的嚴重不良事件，未報告血栓栓塞事件。
綜上，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的療效顯著，且安全性良好。總體評價，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的獲益大于風險。
三、藥品的其他相關情況
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點是男性發病，女性攜帶。血友病可分為血友病A和血友病B，前者表現為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者表現為凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。血友病的臨床特征性表現為出血傾向。主要表現為關節、肌肉和深部組織出血等。若反復出血，不及時治療可導致關節畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。
注射用STSP-0601是國家1類治療用生物制品，2019年07月31日獲準開展“伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”的臨床試驗。2021年08月完成在伴抑制物血友病患者中的I期臨床試驗（登記號：CTR20191930）；2021年09月啟動在伴抑制物血友病患者中的Ib/II期臨床試驗（登記號：CTR20211762）。基于Ib/II期臨床研究結果，2022年09月獲得突破性治療品種認定；2023年11月取得在伴抑制物的血友病患者中的Ib/Ⅱ期臨床研究總結報告。經與藥品審評中心（CDE）溝通交流，2024年03月啟動了一項針對伴抑制物的血友病患者出血按需治療的IIb期臨床試驗（登記號：CTR20240597），該試驗采用了較Ib/II期臨床試驗更為嚴格的療效評估標準，Ib/II期和IIb期臨床研究的結果均表明，注射用STSP-0601具有良好的出血按需治療效果。鑒于IIb期臨床數據達到了預設的主要有效性終點，公司計劃基于已有數據推進附條件上市申報準備工作，并在后續階段盡快向CDE提交附條件上市申請。
2022年09月，注射用STSP-0601獲準開展“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”的臨床試驗，于2023年01月完成II期臨床試驗的首例受試者給藥，2023年12月取得關于不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療的II期臨床總結報告。
2024年6月，Bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治療A型血友病和B型血友病適應癥獲得美國食品藥品監督管理局（以下簡稱“美國FDA”）授予的孤兒藥資格認定。
四、風險提示
創新生物醫藥具有高科技、高風險、高附加值的特點，從研制、臨床試驗、報批到投產的周期長、環節多，容易受到技術、審批、政策等諸多因素影響。
如果注射用STSP-0601未能研發成功或者最終未能通過注冊審批，會導致前期投入受損，同時注射用STSP-0601未來的產品規劃和未來的增長潛力也會受到影響。其具體相關風險包括：
1、全球特殊環境的不確定性，不能保證執行制定的產品研發策略可實現預期目標；
2、臨床試驗進度可能不如預期，競爭對手可能先于公司向市場推出針對相同適應癥的同類產品，使得注射用STSP-0601的商業化能力可能被削弱；
3、臨床試驗結果可能不如預期，公司可能無法按照預期推出產品，或者在推出未達預期藥效的產品后在市場競爭中無法取得預期的市場銷售份額；
4、藥品申請上市批準方面，可能無法完成注射用STSP-0601的審評審批流程或審評審批進度及結果可能不及預期，新藥上市申請可能無法按預期取得監管機構的批準。
公司本次取得注射用STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療適應癥的IIb期臨床研究總結報告，不會對公司當前業績產生重大影響。取得IIb期臨床研究總結報告僅是新藥研發進展中階段性里程碑，后續臨床試驗階段是否順利、能否獲得生產批件、具備上市資格尚存在諸多不確定。公司將積極推進上述研發項目，并按有關規定對該項目后續進展情況及時履行信息披露義務。
特此公告
舒泰神（北京）生物制藥股份有限公司
董事會
2025年01月20日